ABSTRACT
Síndrome mielodisplásica é uma doença clonal da célula-tronco hematopoética, caracterizada por uma hematopoiese ineficaz, displasias e citopenias no sangue periférico. O tratamento atualmente realizado tem como base a transfusão de concentrado de hemácias e plaquetas, sempre que necessário. A decitabina (5-aza-2´deoxycitidine) é um agente hipometilante desenvolvido em 1964 e tem demonstrado resposta em pacientes com SMD. Esta droga é um análogo do nucleosídeo citosina que, uma vez incorporado ao DNA, inibe a metilação do DNA. Como resultado, ocorre silenciamento gênico, incluindo genes supressores de tumorais que podem ser re-ativados e expressos. Esta droga tem sido usada para tratar pacientes com SMD dos subgrupos intermediário 1, intermediário 2 e alto risco do Sistema de Escores Prognósticos Internacional - IPSS, com 30%(1) de taxa de resposta global. O objetivo deste trabalho é rever as indicações e como usar decitabina em pacientes com SMD.